Book. How we will beat cancer

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A real revolution, which marked a new era in the fight against cancer. We are talking about Car T, a promising treatment located at the crossroads between personalisation, immunotherapy and gene therapy. The first book that talks about this topic, in great detail and referring to the most up-to-date and authoritative studies, is How we will beat cancer. La sfida dell’immunoterapia e delle Car T, scritto da Fabio Ciceri, professore ordinario di Ematologia all’Università Vita-Salute San Raffaele di Milano e presidente del Gruppo italiano di trapianto di midollo osseo (Gitmo), e da Paola Arosio, giornalista e divulgatrice scientifica, e pubblicato dall’editore Raffaello Cortina.

In the beginning there was tisagenlecleucel

La parte iniziale del volume è dedicata alla ricerca, alla storia e al complesso processo di produzione sottostanti alle Car T, che rappresentano una svolta nel trattamento di alcuni tumori del sangue. Particolare riferimento viene fatto a tisagenlecleucel, il farmaco di Novartis approvato negli Stati Uniti dalla Food and drug administration (Fda) nell’agosto del 2017 per la leucemia linfoblastica acuta resistente alla chemioterapia o recidivante nei bambini e nei giovani fino ai 25 anni e nel maggio del 2018 per il linfoma diffuso a grandi cellule B. Nell’agosto dello stesso anno il medicinale ha ricevuto il via libera, per entrambe le patologie, anche dall’European medicines agency (Ema) e nell’agosto 2019 dall’Agenzia italiana del farmaco (Aifa). A questa prima Car T ne è seguita una seconda, axicabtagene ciloleucel (axi-cel), approvata per le medesime indicazioni nell’ottobre 2017 da Fda, nell’agosto del 2018 da Ema e, infine, nel novembre 2019 da Aifa. E poi una terza, idecabtagene vicleucel (ide-cel), approvata da Fda e Ema nel 2021 per il mieloma multiplo e in attesa del via libera da parte dell’ente regolatorio italiano.

Car T team

L’ingresso nel mercato di questi superlinfociti ha rappresentato senza dubbio un modello terapeutico innovativo, che per essere attuato necessita di una organizzazione ad hoc. La terapia deve, infatti, essere erogata in specifici Centri accreditati, all’interno dei quali sono operativi i cosiddetti Car T team, ovvero gruppi multidisciplinari di professionisti, che includono l’ematologo, il responsabile del trapianto, il trasfusionista, il medico di laboratorio e tanti altri. Un’alleanza che consente di somministrare la cura in modo appropriato, tenendo il più possibile sotto controllo gli eventuali effetti collaterali, tra cui si annovera soprattutto la temibile sindrome da rilascio di citochine.

Economic sustainability

Nel testo viene trattata anche la questione della sostenibilità economica del trattamento, inquadrandola nel più ampio contesto delle terapie innovative ad alto costo. Un tema di grande attualità in un momento in cui, da un lato, le risorse dedicate alla sanità sono sempre più esigue e, dall’altro, le necessità della popolazione risultano in continua e progressiva crescita, anche a causa dell’allungamento della vita media. Per cercare di ricomporre queste istanze, nel caso delle Car T è stato introdotto il sistema di remunerazione payment at result, based on the which the public service reimburses the producer only when the result is obtained.

Towards the treatment of solid tumors

Dal presente si passa così a guardare al futuro, più o meno prossimo. Le ricerche in corso in quest’ambito in tutto il mondo sono tante e promettenti. Di recente risultati incoraggianti sono stati ottenuti per quanto riguarda leucemia linfatica cronica, leucemia mieloide acuta, linfoma follicolare, linfoma mantellare. Ma anche per quanto concerne alcuni tumori solidi, in particolare glioblastoma, mesotelioma, carcinoma del fegato, del pancreas, del colon-retto, cancro della prostata e della tiroide, sarcoma, neuroblastoma. Il libro racconta tutte le sperimentazioni e i loro esiti, ricostruendo una panoramica a 360 gradi dei successi ottenuti e dei problemi da risolvere. Infine, viene descritto il possibile impiego delle Car T contro il rigetto nei pazienti sottoposti a trapianto, le malattie autoimmuni, l’Hiv. E si va perfino oltre i confini dell’immunità, raccontando le ipotetiche applicazioni nella fibrosi cardiaca e nelle patologie derivanti dall’invecchiamento, come aterosclerosi, osteoartrite, fibrosi epatica e polmonare. Si tratta di una strada nuova, affascinante, sulla quale si stanno muovendo i primi passi. Ora non resta che proseguire con fiducia nel percorso intrapreso, con la consapevolezza che i confini della scienza possono sempre essere spostati un po’ più in là.

CAR-T reengineering brings jobs. Highly skilled ISFs will be needed