Si possono prescrivere farmaci fuori dalle indicazioni scritte sul bugiardino?

Può essere sorprendente ma sì: per trattare una determinata patologia, i medici possono scegliere di prescrivere un farmaco che è stato originariamente sviluppato per trattarne un’altra. Così, può capitare che la pastiglia che si prende da anni per la gestione dell’ansia sia in realtà un anti-epilettico, o che il farmaco che ci hanno prescritto come profilassi per l’emicrania sia stato testato, in origine, come trattamento della depressione. Sono i cosiddetti farmaci off-label (“fuori etichetta”): medicinali utilizzati al di fuori delle condizioni (es. patologie, classi di pazienti, dosaggi) per cui sono stati autorizzati (1). Una pratica, questa, piuttosto comune, specie in alcuni ambiti. Da uno studio del 2006 che ha preso in analisi un gruppo di farmaci molto diffusi nella pratica clinica quotidiana è emerso che il 21% di questi veniva prescritto per indicazioni diverse da quelle previste dal foglietto illustrativo (2). In alcune categorie di pazienti, poi, questo tasso può essere anche più elevato: una ricerca che ha indagato questa pratica in ambito pediatrico, ad esempio, ha evidenziato prescrizioni off-label nel 78,7% dei bambini e degli adolescenti ricoverati in ospedali per minori (3).

In Europa, come anche negli Stati Uniti, sono le agenzie regolatorie a stabilire, sulla base di rigide analisi effettuate per valutare il livello di efficacia, sicurezza e qualità del prodotto, quali farmaci possono essere venduti (e quindi prescritti) nell’ambito di patologie specifiche (4). La normativa che regola l’utilizzo dei farmaci off-label sancisce che il medico deve attenersi alle indicazioni terapeutiche e alle modalità di somministrazione definite dall’autorizzazione all’immissione sul mercato, in quanto valutate nelle varie fasi di sperimentazione del farmaco (5). Tuttavia, come specificato anche dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), “la legge permette un uso ‘diverso’ del farmaco qualora il medico curante, sulla base delle evidenze documentate in letteratura e in mancanza di alternative terapeutiche migliori, ritenga necessario somministrare un medicinale al di fuori delle indicazioni d’uso autorizzate. La prescrizione di farmaci off-label è dunque consentita e disciplinata da un punto di vista normativo e rappresenta un’importante opportunità che può portare a progressi significativi nella conoscenza e nella terapia di alcune patologie” (6).