Glybera è stato messo fuori produzione a causa della scarsissima richiesta: era stato realizzato per il trattamento di una rarissima malattia genetica
A partire dal prossimo ottobre il Glybera la prima terapia genica commerciale approvata in Europa e celebre per essere il farmaco più costoso del mondo, non verrà più messo in produzione: il suo costo sfiorava il milione di dollari. Lo ha reso noto uniQure, l’azienda farmaceutica che lo ha messo a punto. Il medicinale viene utilizzato per la cura della deficienza di lipoproteina lipasi, una malattia genetica estremamente rara che provoca un non corretto metabolismo dei grassi.
La terapia è stata approvata dalle autorità europee nel 2012, ma da allora il farmaco è stato adottato solo su un paziente. Per questa ragione l’azienda ha deciso di non rinnovare la richiesta di commercializzazione, garantendo che la terapia sarà comunque disponibile per tutti i pazienti per cui verrà richiesta entro il 25 ottobre 2017, data di scadenza della prima autorizzazione. “La decisione è dovuta ad un attento riesame dei bisogni dei pazienti e dell’uso clinico della terapia, e non è legata ad alcuna preoccupazione sul rapporto rischi-beneficio – precisa Matthew Kapusta, Ceo di uniQure -. L’utilizzo di Glybera è stato molto limitato, e non prevediamo una crescita della domanda negli anni futuri”.
Come spiega l’Osservatorio sulle Malattie Rare la deficienza di lipoproteina lipasi “è una malattia ereditaria molto rara a causa della quale i pazienti non riescono a metabolizzare i globuli di grasso presenti nel sangue, il che provoca l’infiammazione del pancreas (pancreatite), una condizione estremamente grave, dolorosa e potenzialmente mortale. Glybera è indicato per il trattamento di pazienti adulti affetti da LPLD che soffrono di attacchi di pancreatite gravi o ricorrenti, nonostante una dieta rigorosa a basso tenore di grassi. La diagnosi di LPLD deve essere confermata da un test genetico e questo farmaco va somministrato esclusivamente ai pazienti con livelli rilevabili di proteina LPL”.
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