Roma, 18 dicembre – Nuovi farmaci contro l’Hiv e il diabete, ma soprattutto terapie antitumorali e per le malattie rare: appartengono a queste categorie, secondo le stime degli analisti della società di intelligence di mercato EvaluatePharma, i dieci farmaci che nel 2018 arriveranno probabilmente a generare vendite annuali superiori al miliardo di dollari.
Le previsioni di vendita, proiettate per il picco al 2022, riguardano queste dieci specialità:
1) Bictegravir/FTC/TAF di Gilead, un anti-Hiv per il quale si prevedono, al picco, vendite per 5,05 miliardi di dollari/annui. Si tratta di un’associazione a dose fissa di bictegravir (Bic) ed emtricitabina/tenofovir alafenamide (FTC/TAF), indicata per il trattamento dell’infezione da HIV-1 negli adulti naïve al trattamento. Ha ricevuto la priority review dell’Fda.
2) Semaglutide di Novo Nordisk, antidiabetico, con una previsione di vendita al picco di 2,7 miliardi di dollari/annui. Il farmaco, che ha ricevuto il via libera della Fda nei giorni scorsi, è un nuovo analogo del GLP-1 in monosomministrazione settimanale per via sottocutanea, destinato al trattamento di pazienti adulti affetti da diabete di tipo 2. In uno studio di Fase 3 è risultato superiore a Trulicity (dulaglutide) di Eli Lilly. Verrà messo in commercio con il nome Ozempic e rappresenta una seria minaccia per numerosi farmaci attualmente sul mercato.
3) Epacadostat di Incyte, antitumorale. – Previsione di vendita al picco: 1,94 miliardi di dollari/annui. È un inibitore orale dell’IDO1 (indoleamina 2,3-diossigenasi 1), un enzima immunosoppressivo chiave che facilita la crescita del tumore perché consente alle cellule tumorali di evitare la sorveglianza immunologica. Epacadostat è estremamente potente e selettivo, in grado di regolare il microambiente immunitario del tumore, ripristinando così risposte immunitarie antitumorali efficaci.
4) Rova-T di AbbVie, antitumorale. Previsione di vendita al picco di 1,44 miliardi di dollari/annui, Il farmaco (rovalpituzumab tesirine) è stato sviluppato per il carcinoma polmonare da una piccola azienda, la Stemcentrx, poi acquistata da AbbVie nel 2016 a caro prezzo (5,8 miliardi di dollari in contanti e fino a ulteriori 4 miliardi di dollari a raggiungimento obiettivi). Il farmaco ha dimostrato un’attività antitumorale incoraggiante unita a un profilo di sicurezza gestibile in un recente studio di Fase 1. Agisce rilasciando una “bomba” citotossica direttamente sulle proteine DLL3, normalmente espresse dalle cellule cancerose nell’80% dei pazienti con questo tipo di tumore, e assenti nelle cellule sane.
5) Ozanimod di Celgene, contro la sclerosi multipla. Previsione di vendita al picco: 1,27 miliardi di dollari/annui. Si tratta di un nuovo modulatore selettivo del recettore della sfingosina 1-fosfato 1 (S1PR1) e 5-fosfato (S1PR5) attivo per via orale, in fase di sviluppo per indicazioni immuno-infiammatorie, tra cui sclerosi multipla recidivante, colite ulcerosa e morbo di Crohn. Appartiene alla stessa classe di fingolimod, caratterizzato però da una migliorata sicurezza.
6) Apalutamide di Johnson& Johnson, antitumorale, previsione di vendita al picco: 1,24 miliardi di dollari/annui. Si tratta di un inibitore orale del recettore androgeno di nuova generazione per il carcinoma prostatico non-metastatico resistente alla castrazione (Crpc), per il quale Janssen ha depositato domanda di approvazione all’Fda nell’ottobre scorso. Primo farmaco per questo setting clinico, agisce inibendo l’azione del testosterone nelle cellule cancerose e impedendo agli androgeni di legarsi al recettore specifico. Il cancro alla prostata è il tumore più comune tra gli uomini americani, insieme al cancro della pelle. Si prevede che nel 2017 saranno diagnosticati più di 161.000 casi di cancro alla prostata. E’ stato stimato che il 10-20% dei pazienti con diagnosi di carcinoma della prostata può sviluppare Crpc entro 5 anni. Si stima che nel 2025 il mercato mondiale dei farmaci per il cancro della prostata possa raggiungere i 12 miliardi di dollari USA.
7) Elagolix di AbbVie, contro il dolore associato all’endometriosi. Previsione di vendita al picco: 1,21 miliardi di dollari/annui. È un antagonista orale del GnRH, l’ormone di rilascio delle gonadotropine, e viene sviluppato per il trattamento del dolore moderato-grave da endometriosi, patologia che colpisce una donna su dieci in età riproduttiva ed è associata a sintomi dolorosi che possono essere debilitanti.
La domanda di approvazione è stata depositata in Fda a settembre scorso e, se accolta, farà di Elagolix la prima opzione terapeutica per il trattamento del dolore associato all’endometriosi in oltre di un decennio.
8) AVXS-101 di Avexis, farmaco per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (Ams, una malattie rara), con una previsione di vendita al picco di1,14 miliardi di dollari. Ha ottenuto la
designazione di breakthrough therapy, così come la designazione fast track, per il trattamento della Ams di Tipo 1, uno dei più gravi disordini genetici neurologici.
L’atrofia muscolare spinale è una grave malattia neuromuscolare causata da un difetto genetico nel gene SMN1, che porta alla perdita dei motoneuroni e provoca progressiva debolezza muscolare e paralisi. AVXS-101 sarà in concorrenza diretta con il nuovo farmaco Spinraza di Biogen che, al prezzo di 750mila dollari per il primo anno di trattamento, è una delle 10 terapie più costose al mondo.
9) Lanadelumab di Shire, anticorpo monoclonale che ha come bersaglio la callicreina plasmatica, coinvolta nell’eziopatogenesi dell’angioedema ereditario (Hae) o angioedema di Quincke, malattia rara caratterizzata da gonfiore ricorrente della cute, delle mucose e degli organi interni che a volte può essere fatale. Previsione di vendita al picco: 1,12 miliardi di dollari/annui
Ci sono solo pochissimi farmaci per la cura degli attacchi di HAE e dei suoi sintomi e Shire ne possiede la maggior parte, disponendo di Cinryze (C1-inibitore umano), Firazyr (icatibant) e Kalbitor (ecallantide).
Lanadelumab è frutto dell’acquisto da parte di Shire (per 5,9 miliardi di dollari) di Dyax, che aveva sviluppato il farmaco, di particolare interesse per via del meccanismo d’azione che differisce da quello dei farmaci già disponibili.
10 Epidiolex di GW Pharma, cannabinoide non psicoattivo, sviluppato per il trattamento delle convulsioni in due tipi specifici di epilessia: la sindrome di Lennox-Gastaut e la sindrome di Dravet. La previsione di vendita al picco è di 960 milioni di dollari. Si tratta di una formulazione liquida di cannabidiolo purificato e di origine vegetale, il cui dossier è stato depositato all’Fda per l’approvazione il 30 ottobre scorso, corredato dai dati clinici su 1.500 pazienti, 400 dei quali hanno avuto più di un anno di esposizione al farmaco.
GW Pharma si aspetta “una domanda significativa” dalle popolazioni di pazienti Lennox-Gastaut e Dravet, che ammontano rispettivamente a circa 35.000 e 8.000 pazienti. Al momento non esistono trattamenti autorizzati negli stati Uniti per la sindrome di Dravet.
I risultati positivi del recente studio di fase 3 su Epidiolex rappresentano l’unica valutazione clinica ben controllata di un farmaco a base di cannabinoidi per questa condizione devastante e resistente ai farmaci.
