Sono 12 (il 29%) i nuovi farmaci approvati nel 2014 in America destinati a diventare dei ‘blockbuster’. Ma entro 5 anni solo 3 (il 7%) di queste riusciranno a rompere la ‘barriera’ dei 2 miliardi di dollari di vendite. A scattare la fotografia dell’attività di immissione in commercio di nuovi medicinali da parte dell’ente regolatorio Fda è un’analisi pubblicata su ‘Nature Reviews Drug Discovery’.
Il Centro per la valutazione dei farmaci e della Ricerca (Cder) della Fda ha approvato 41 nuove terapie nel 2014, tra cui 11 medicinali biologici. Le approvazioni sono aumentate di oltre il 50% rispetto ai 27 farmaci che avevano ricevuto una licenza nel 2013 e fino al 30% rispetto alla media degli ultimi 5 anni, che era stata pari a 31,6 farmaci all’anno. Secondo Chris Milne, direttore di ricerca presso il Tufts Center for the Study of Drug Development di Boston, si è trattato di un anno fra i più produttivi, in termini quantitativi della storia dell’Fda, superato solo dal 1996.
“In termini di innovazione tuttavia – segnala Milne – assegnerei al 2014 un punteggio di 2 su 3. Nella lista dei farmaci approvati infatti sono presenti molti casi di agenti che operano sugli stessi obiettivi e nelle stesse indicazioni. Inoltre “la Fda ha approvato 4 nuovi farmaci per il diabete di tipo 2, per esempio, ma dapagliflozin e empagliflozin erano rispettivamente il secondo e terzo inibitore del cotrasportatore di sodio-glucosio 2 (Sglt2),mentre albiglutide e dulaglutide erano rispettivamente il quarto e quinto agonista del recettore Glp-1”.
Dal punto di vista commerciale, il 2014 potrebbe, secondo l’analisi di Nature riporta anche sul sito dell’Aifa, risultare meno performante anche del 2013, in cui era stato approvato un numero contenuto di nuove molecole. Secondo la società di consulenza Boston Consulting Group, che prende in considerazione le approvazioni del Center for Biologics Evaluation and Research e le ‘new drug application’, le 53 approvazioni degne di nota del 2014 genereranno 48 miliardi di euro di vendite aggregate, mentre si prevede che le 36 approvazioni del 2013 tocchino i 53 miliardi dollari.
Proseguendo nel parallelo con il 2013, quel gruppo di farmaci approvati ne includeva 13 (48%) destinati a diventare blockbuster entro 5 anni, 6 dei quali (22%) si pensava riuscissero a guadagnare oltre 2 miliardi di dollari in vendite annuali. Secondo Mullard i potenziali farmaci di maggior successo approvati nel 2014 costituiscono anche le approvazioni più rilevanti dal punto di vista scientifico dell’anno.
Tra queste pembrolizumab e nivolumab sono le prime immunoterapie per il cancro che inibiscono le proteine a morte cellulare programmata 1 (Pd1) e gli oncologi sperano che abbinando questa classe di farmaci ad altre immunoterapie, inibitori della chinasi e chemioterapie, sia possibile cambiare lo scenario della lotta al cancro. La combinazione a dose fissa di ledipasvir e sofosbuvir, nel frattempo, è divenuta la prima terapia orale per il virus dell’epatite C genotipo 1. Il prossimo anno, prosegue Mullard, potrebbe far registrare progressi in fase avanzata su più fronti, tra cui gli inibitori del trasferimento delle proteine degli esteri del colesterolo, gli inibitori dell’enzima Pcsk9 e i virus oncolitici.
La Fda ha approvato 9 (22%) farmaci oncologici lo scorso anno rispetto ai 9 (33%) del 2013 e ai 13 (33%) del 2012. Nove (il 22%) sono stati i farmaci approvati per le malattie infettive, in netto rialzo rispetto ai 3 (11%) del 2013. Oltre ai nuovi farmaci antiHcv e Hiv, si aggiungono quattro antibiotici che sono stati approvati con un programma specifico. Nell’analisi di Mullard un cenno particolare lo meritano i farmaci orfani.
L’anno appena trascorso, infatti, è stato il migliore fino a oggi per i trattamenti contro le malattie rare, con 17 (41%) farmaci che hanno ricevuto la designazione a orfani. Basti pensare che l’Agenzia aveva approvato 9 (33%) nuove entità molecolari orfane nel 2013, 13 (33%) nel 2012 e 11 (37%) nel 2011.
Ogni singola approvazione oncologica nel 2014, ad esempio, ha riguardato un farmaco cosiddetto orfano. L’agenzia ha approvato anche 9 farmaci (22%) nel 2014 che avevano ricevuto la designazione di terapia prioritaria (breakthrough).
Secondo l’analisi del Boston Consulting Group, questi principi attivi rappresentavano il 50% del potenziale commerciale di tutto il 2014. 6 delle 12 approvazioni con potenziale per diventare un blockbuster erano costituite da terapie designate innovative, tra cui i quattro farmaci con le migliori aspettative di vendita. La Fda, infine, ha approvato 8 farmaci (20%) con il percorso di approvazione accelerata.
