L’associazione Dossetti denuncia il caso di alcuni pazienti, in cura nella divisione di ematologia del Policlinico Umberto I di Roma, arruolati in un trial su un farmaco orfano che potrebbero restare senza medicinale una volta terminato lo studio. "I pazienti sono affetti dalla patologia rara emoglobinuria parossistica notturna (Epn). Tre malati sono in trattamento con il farmaco orfano Soloris3 – spiega l’associazione – di cui è prevista tra breve l’autorizzazione per l’immissione in commercio. Altri quattro sono in trattamento con il farmaco eculizumab fornito dalla Ditta PDP, che ne ha coordinato l’uso sperimentale. Tra poche settimane questi malati completeranno lo studio e rimarranno senza farmaco se non verrà acquistato dalle aziende di appartenenza al prezzo di 330 mila euro annui. L’interruzione del trattamento comporterà crisi emolitica grave con elevato rischio di mortalità. Da tempo l’assessorato alla Sanità del Lazio è stato informato di questa situazione, ma non è giunta alcuna risposta". "Chiediamo all’assessore Augusto Battaglia – scrive il responsabile dell’Osservatorio di tutela e sviluppo dei diritti dell’associazione Dossetti, Corrado Stillo – di voler rispondere alle richieste che vengono dalla divisione di ematologia del Policlinico Umberto I e dai familiari dei malati di EPN. Il diritto alla salute e alla vita per questi malati ha la precedenza su altre spese differibili nel tempo. Un farmaco ritenuto salvavita non può essere interrotto per le sole esigenze di bilancio, molte delle quali dovute più a sprechi che non a servizi per i cittadini. Aspettiamo in tempi brevi un provvedimento della Regione che si faccia carico del diritto a curarsi di un gruppo di malati rari la cui vita dipende da una pratica burocratica". Doctornews 02-05-08
