I medicinali biosimilari costituiscono, quindi, uno strumento irrinunciabile per lo sviluppo di un mercato dei biologici competitivo e concorrenziale, necessario alla sostenibilità del sistema sanitario e delle terapie innovative, mantenendo garanzie di sicurezza e qualità
L’agenzia regolatoria dei farmaci statunitense, la Food and Drug Administration (FDA), ha reso disponibile il “Purple Book”, volume che elenca i farmaci biologici, compresi eventuali biosimilari e prodotti biologici intercambiabili autorizzati dalla FDA stessa ai sensi del Public Health Service (PHS Act). Gli elenchi comprendono la data di autorizzazione del prodotto biologico in base alla sezione 351 (a) del PHS, oppure ai sensi della sezione 351 (k) (7), se la FDA ha riconosciuto l’esclusività del prodotto biologico, ossia lo ha definito come prodotto di riferimento.
Il Libro Viola consentirà anche di verificare se un prodotto biologico autorizzato ai sensi della sezione 351 (k) è stato classificato dalla FDA come biosimilare e intercambiabile con un prodotto biologico di riferimento autorizzato precedentemente.
I prodotti biologici o i biosimilari intercambiabili autorizzati ai sensi della sezione 351 (k) verranno elencati in corrispondenza del prodotto di riferimento per il quale è stata dimostrata la biosimilarità o l’intercambiabilità.
I prodotti biologici biosimilari, qualora definiti “intercambiabili” dall’FDA, potranno essere dispensati al posto di un altro prodotto biologico, poiché una volta definiti intercambiabili possono essere sostituiti l’uno con l’altro dal farmacista senza l’intervento prescrittivo del medico.
Nell’ambito del PHS ACT, infatti, un prodotto biologico intercambiabile è biosimilare al prodotto di riferimento e si prevede, pertanto, che produca lo stesso risultato clinico del prodotto di riferimento, poiché – se somministrato più di una volta ad un individuo (come accade per molti prodotti biologici) – il rischio in termini di sicurezza o di variazioni di efficacia, nel passaggio (switch) dal prodotto di riferimento al prodotto biologico biosimilare, non sarebbe maggiore rispetto al rischio di utilizzare il prodotto di riferimento senza tale switch.
La legislazione statunitense in termini di biosimilari ha, quindi, introdotto la definizione dell’intercambiabilità al momento dell’autorizzazione del prodotto biosimilare, a differenza del quadro regolatorio europeo, in cui le decisioni sull’intercambiabilità sono di competenza dei singoli Stati Membri.
Va tuttavia segnalato che ad oggi, la FDA non ha ancora approvato alcun prodotto biologico come biosimilare o intercambiabile, dal passaggio dell’Affordable Care Act nel 2010. Tuttavia, la FDA è stata impegnata nella definizione di norme per il rilascio di autorizzazioni per garantire la sicurezza e l’efficacia dei biosimilari. Molte aziende negli Stati Uniti stanno sviluppando prodotti biosimilari e stanno presentando le domande per il rilascio di autorizzazioni in base alla nuova legge, mentre la FDA sta attualmente lavorando ai dettagli del processo di revisione e di rilascio di autorizzazioni. Non è ancora noto quando il primo biosimilare sarà disponibile sul mercato statunitense.
I prodotti biologici sono prodotti complessi, pertanto, anche lo sviluppo e l’approvazione dei corrispondenti biosimilari è un processo complicato ed impegnativo, che è condotto dalle agenzie regolatorie al massimo livello di valutazione scientifica in conformità a specifiche linee guida, aggiornate costantemente con i risultati derivanti dai progressi scientifici e tecnologici. I medicinali biologici, inclusi i biosimilari, inoltre, sono di fondamentale importanza per il trattamento di numerose patologie gravi e potenzialmente letali per molte delle quali in passato non era disponibile alcuna opzione terapeutica efficace.
L’Agenzia Italiana del Farmaco ha da sempre mostrato molta attenzione al tema e a tal proposito ha pubblicato nel 2013 un Position Paper sui farmaci biosimilari.
Tale documento ha posto l’accento su tre aspetti fondamentali: definizione e principali criteri di caratterizzazione dei medicinali biologici e biosimliari, inquadramento delle normative regolatorie vigenti in EU e ruolo dei biosimilari nella sostenibilità economica del Servizio Sanitario Nazionale.
Rispetto al primo punto, il Position Paper definisce e chiarisce la definizione di medicinale biologico e di medicinale biosimilare: “medicinale biologico è quello che contiene una o più sostanze attive derivate da una fonte biologica; alcune di queste sostanze attive possono già essere presenti nell’organismo umano ad esempio proteine come l’insulina, l’ormone della crescita e l’eritropoietina. I medicinali biologici sono molecole più grandi e più complesse rispetto ai medicinali non biologici. Soltanto gli organismi viventi sono in grado di riprodurre tale complessità” ( EMA/837505/2011)
I medicinali biologici, sono quindi farmaci il cui active principle è rappresentato da una sostanza prodotta o estratta da un sistema biologico. Appartengono alla categoria dei farmaci biologici prodotti quali ormoni ed enzimi, emoderivati e medicinali immunologici come sieri e vaccini, immunoglobine ed allergeni, oppure anticorpi monoclonali.
Per farmaco biosimilare viene indicato un medicinale simile ad un prodotto biologico di riferimento già autorizzato nell’Unione Europea e per il quale sia scaduta la copertura brevettuale. All’interno del Position Paper si trova la definizione esatta di farmaci biosimilari che rispetto ai prodotti di riferimento, essendo ottenuti con modalità differenti, non sono identici, ma essenzialmente simili in termini di qualità, sicurezza ed efficacia.
Esiste la possibilità che in taluni casi, il farmaco biosimilare possa essere derivato da processi produttivi più innovativi rispetto a quelli del farmaco di riferimento, tali da far sì che il farmaco biosimilare presenti profili di qualità, per esempio in termini di impurezze, persino migliori rispetto all’originatore.
Rispetto agli altri due punti, si evidenzia come lo sviluppo e l’utilizzo dei farmaci biosimilari rappresentino un’opportunità essenziale per l’ottimizzazione dell’efficienza dei sistemi sanitari e assistenziali, avendo la potenzialità di soddisfare una crescente domanda di salute, in termini sia di efficacia e di personalizzazione delle terapie sia di sicurezza d’impiego.
I medicinali biosimilari costituiscono, quindi, uno strumento irrinunciabile per lo sviluppo di un mercato dei biologici competitivo e concorrenziale, necessario alla sostenibilità del sistema sanitario e delle terapie innovative, mantenendo garanzie di sicurezza e qualità per i pazienti e garantendo loro un accesso omogeneo e tempestivo ai farmaci innovativi, pur in un contesto di razionalizzazione della spesa pubblica.
Le informazioni sopra riportate fanno parte del Position Paper che l’AIFA ha pubblicato sul proprio sito istituzionale in data 28 maggio 2013. A seguito delle richieste di chiarimenti in merito all’impiego dei farmaci biosimilari, pervenute successivamente all’adozione del Position Paper, l’Agenzia ha ritenuto opportuno intervenire nuovamente sull’argomento tramite la riapertura della consultazione pubblica sul documento.
I commenti ricevuti dalla riapertura della consultazione pubblica rappresentano, infatti, per l’Agenzia, un prezioso contributo nella prospettiva di un continuo aggiornamento e revisione del Position Paper, affinché il documento possa rappresentare uno strumento sempre più efficace nel fornire la posizione dell’AIFA su questo tema e le linee di orientamento , necessarie ad assicurare e promuovere l’utilizzo dei biosimilari.
I risultati della consultazione pubblica, di prossima valutazione ed esame da parte della Commissione Tecnico Scientifica dell’AIFA, saranno resi disponibili a breve.
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