La Food and Drug Administration ha ricapitolato, come da tradizione, l’attività regolatoria dell’Agenzia dedicando un focus particolare alle approvazioni di nuovi farmaci compiute nel corso dell’anno appena concluso. Nel 2015, il Centro della FDA per la valutazione dei farmaci e della ricerca (CDER) ha approvato 45 farmaci innovativi, ovvero nuove entità molecolari (NME) registrate in qualità di New Drug Applications (NDAs) o come nuove terapie biologiche (Biologics License Applications – BLAs).
Between 2006 and 2014, the FDA's CDER recorded an average of 28 approvals of innovative drugs per year and, according to what was communicated by the FDA, applications for new registrations remain constant over time. Many of the 45 drugs approved in 2015 are characterized by a high potential in terms of impact on the quality of therapies. 16 of the 45 innovative products authorized in 2015 (i.e. the 36%) were approved as "first-in-class", a further indicator of the innovative character of a drug. These medicines often have different mechanisms of action than existing therapies on the market. The high first-in-class approval rate indicates that the pool of innovators authorized in 2015 consists of many drugs of this type.
Notable drugs in this group, according to the FDA, include: Bridion, for the reversal of neuromuscular blockade induced by some types of anesthesia; Ibrance, for the treatment of metastatic breast cancer and Praxbind, to reverse the negative anticoagulant effects caused by dabigatran.
Inoltre circa il 47% dei farmaci innovativi approvati nel 2015 (21 su 45) è stato autorizzato per il trattamento di malattie rare. Si tratta di un dato significativo perché i pazienti affetti da malattie rare hanno spesso poche opzioni di trattamento disponibili (in alcuni casi nessuna). Tra gli esempi di terapie per le malattie rare approvate nel 2015 l’FDA cita: Kanuma, finalizzato al trattamento del deficit di lipasi acida lisosomiale, una rara malattia genetica ereditaria che non permette all’organismo di produrre un enzima responsabile della metabolizzazione dei grassi e può portare a malattie epatiche, cardiovascolari e a danni agli organi potenzialmente letali; Orkambi, medicinale per la fibrosi cistica; Strensiq, una terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine nei pazienti con ipofosfatasia a insorgenza infantile e giovanile; Unituxin, indicato per il trattamento di pazienti pediatrici con alto rischio di neuroblastoma e Xuriden, per il trattamento di pazienti con oroticoaciduria ereditaria, una patologia che può causare anomalie del sangue (anemia, diminuzione della conta dei globuli bianchi, diminuzione della conta dei neutrofili), ostruzione delle vie urinarie, ritardo di crescita e ritardo nello sviluppo.
Nel campo dell’oncologia il 2015 ha visto la registazione di: Darzalex, Empliciti, Farydak, e Ninlaro, per il trattamento di pazienti affetti da mieloma multiplo; Alecensa e Tagrisso, per il trattamento di pazienti affetti da cancro del polmone non a piccole cellule; Cotellic, per il trattamento di alcuni pazienti con melanoma metastatico; Lonsurf, per il trattamento di pazienti affetti da carcinoma colorettale metastatico, e Yondelis, per il trattamento del carcinoma del tessuto molle. Approvazioni importanti dell’anno includono anche Viberzi, per il trattamento di pazienti affetti da sindrome dell’intestino irritabile con diarrea (IBS-D), Veltassa, per il trattamento dell’iperkaliemia, e Daklinza, per il trattamento dell’epatite C cronica da virus genotipo 3.
27 out of 45 innovative drugs (60%) were entered into one of the programs designed by the FDA to expedite the registration process: Fast Track, Breakthrough, Priority Review, and/or Accelerated Approval. Each of these designations helps increase the speed of medicines development and authorization and is designed to help bring critically important medicines to market as quickly as possible.
Consult the CDER report on the FDA website
Nine new drugs in the EU in December, 93 in all of 2015
Neofordex (desametasone), a cui è stata assegnata la designazione come farmaco orfano, ha ricevuto parere positivo per il trattamento del mieloma multiplo sintomatico ed è stato presentato con procedura ibrida, un tipo di domanda che si basa in parte sui risultati di studi effettuati con un prodotto di riferimento e in parte su nuove evidenze. Il Chmp ha raccomandato poi la concessione di un’autorizzazione all’immissione in commercio per Feraccru (maltolo ferrico) per il trattamento dell’anemia da carenza di ferro nei pazienti con malattie infiammatorie intestinali; Zurampic (lesinurad), un inibitore selettivo per il riassorbimento dell’acido urico che blocca il trasportatore dell’acido urico Urat1, ha ricevuto un parere positivo per il trattamento dell’iperuricemia, un eccesso di acido urico nel sangue.
Il Comitato dell’Ema ha poi raccomandato la concessione di un’autorizzazione all’immissione in commercio per Vaxelis, un vaccino contro difterite, tetano, pertosse, epatite B, poliomielite e malattie invasive causate da Haemophilus influenzae di tipo B. Iblias e Kovaltry (octocog alfa – fattore VIII della coagulazione ricombinante) hanno ricevuto pareri positivi per il trattamento e la profilassi delle emorragie in pazienti affetti da emofilia A. Anche un farmaco generico ha ricevuto un parere positivo da parte del Comitato: si tratta di Caspofungin Accord (caspofungin) per il trattamento delle infezioni fungine. Il Chmp ha adottato invece un parere negativo per Dropcys (mercaptamina cloridrato) per la prevenzione e la cura della cistinosi che colpisce l’occhio. Il Comitato ha inoltre raccomandato 6 estensioni di indicazioni terapeutiche: per Brilique, Nplate, Revolade, Tarceva e due per Cyramza.
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