From Thalidomide to the FDA. Happy birthday Dr. Kelsey

La storia di chi si è posta contro l’Azienda farmaceutica produttrice della Talidomide ed ha risparmiato  migliaia di bimbi americani dagli effetti devastanti del farmaco.

Buon  centesimo  compleanno dottoressa. Frances Oldham Kelsey, la farmacologa la cui presa di posizione coraggiosa contro i test sui farmaci inadeguati ha salvato innumerevoli neonati dai pericoli della talidomide, un farmaco che ha causato gravi difetti di nascita in oltre 10.000 bambini. Durante il suo primo mese sul posto di lavoro presso la US Food and Drug Administration nel 1960, la scienziata canadese ha resistito alle pressioni del produttore di talidomide affinchè il farmaco fosse rapidamente approvato, anche se era già ampiamente prescritto in Europa come antidolorifico per le donne incinte. Come risultato dell’insistenza della dottoressa Kelsey sugli ulteriori test di sicurezza, il farmaco non è mai stato approvato negli Stati Uniti, salvando un numero incalcolabile di bambini dai suoi effetti devastanti.
Quando la dottoressa Kelsey iniziò a  lavorare presso la FDA, era parte di una nuova generazione di scienziati che voleva assicurare che i farmaci  fossero sicuri ed efficaci prima di essere commercializzati al pubblico. Allora, la FDA non aveva il potere di far rispettare questi requisiti e le aziende farmaceutiche erano spesso impegnate in test di sicurezza minima. Era anche una pratica comune tra le aziende farmaceutiche quella di inviare, a livello sperimentale, i nuovi farmaci ai medici affinché li provassero sui loro pazienti.
Quando la dottoressa Kelsey ricevette la domanda della Società Richardson-Merrell per l’approvazione della talidomide, la società si aspettava una rapida approvazione in quanto il farmaco era già in uso in numerosi paesi tra cui Germania, Regno Unito e Australia. Diffidente delle informazioni fornite dalla società e, come ha poi spiegato, sentendo che i suoi rappresentanti erano: “in nessun modo totalmente sinceri con me” circa la sicurezza del farmaco, la dottoressa Kelsey disse alla società che erano necessari ulteriori test. Nel corso di diversi mesi, la società continuò a presentare la propria pressione e la dott.ssa Kelsey continuò a respingerla citando la necessità di ulteriori test.
Durante questo periodo, l’azienda si lamentò con i supervisori della dotoressa e lei venne ripetutamente contattata. Come scritto in un articolo del Washington Post del 1962, la dottoressa visse quel periodo ricco di insinuazioni ma la posizione decisa dalla dottoressa Kelsey fu rivendicata otto mesi più tardi, quando le evidenze dall’Europa mostrarono che la talidomide fu la causa di gravi difetti di nascita. Nella sola Germania, tra 5.000 e 7.000 bambini sono nati senza arti o con arti flipper-like, di cui solo il 40% sopravvisse, e numerosi casi furono segnalati in altri paesi.
Dopo la notizia del disastro della talidomide, vi fu un enorme clamore pubblico che portò a  migliorare i test sui farmaci e il Congresso degli Stati Uniti approvò nel 1962 all’unanimità l’Emendamento Kefauver Harris che rafforzò le normative sui farmaci e delegò l’esecuzione dei controlli e l’autorità a FDA. La dottoressa Kelsey fu scelta per scrivere le norme che disciplinano le sperimentazioni cliniche – regole che oggi sono state adottate da tutto il mondo industrializzato – e quindi di sorvegliare la loro applicazione come capo della Divisione di nuovi farmaci.
Il 7 agosto 1962, la dottoressa Kelsey fu la seconda donna a ricevere la più alta onorificenza civile del paese, quando John F. Kennedy assegnò il Premio del Presidente per la Distinzione nel servizio civile federale. Impatto di vasta portata per la dottoressa Kelsey, per la scienza e per i test sui farmaci. L’evento è stato descritto dallo storico Daniel Carpenter come segue: “Ha avuto un effetto enorme sulla scienza che noi tutti diamo per scontato oggi … Lei e la FDA hanno avuto un ruolo enorme nella determinazione di tutto ciò che è oggi la moderna scienza clinica.”
La dottoressa Kelsey si è ritirata dalla FDA nel 2005, dopo 45 anni di servizio e all’età di 90 anni. L’FDA ha istituito il premio Kelsey e ha nominato la stessa dott.ssa Frances Kelsey O. prima vincitrice del premio per “celebrare il coraggio ed il processo decisionale scientifico.”

Per saperne di più su Dr. Kelsey, il New York Times ha scritto un tributo eccellente per il suo 96mo compleanno a http://nyti.ms/1ukFtYA

Translation Riccardo Bevilacqua

Riferimenti Bibliografici

Talidomide Wikipedia

Talidomide, una storia dimenticata

Talidomide tante scuse per i danni ma è ancora in commercio

Ci sono i nazisti dietro il terribile Talidomide

Le scuse della Grünenthal

Dopo cinquant’anni di sostanziale silenzio sulla vicenda, la Grunenthal ha ufficialmente chiesto scusa. Durante una cerimonia nella sede centrale dell’azienda, Harald Stock [in carica fino al 2013, ora è CEO in USA  Philipp von Gallwitz ], l’amministratore delegato, ha scoperto una statua dedicata ai bambini nati con malformazioni a causa del farmaco e ha chiesto scusa per i cinquant’anni in cui l’azienda non è riuscita a rivolgersi alle vittime del Talidomide. Stock ha aggiunto che nessuno all’epoca poteva immaginare le conseguenze portate dal farmaco sui feti delle madri incinte.

L’associazione delle vittime inglesi del talidomide ha respinto le scuse affermando che l’azienda dovrebbe scusarsi senza cercare giustificazioni. Continuare a sostenere il mito che le conseguenze non si potevano prevedere, ha spiegato il portavoce dell’associazione, è un insulto a tutte le persone colpite dal farmaco.

As writes BBC, il punto è proprio se e quanto la Grünenthal sapesse degli effetti collaterali del suo farmaco e quanto rapidamente agì per ritirarlo dal mercato, visto che era uno dei medicinali più redditizi del suo catalogo. All’epoca della commercializzazione del Talidomide non era ancora accertato che i farmaci potessero influenzare i feti passando a loro tramite l’organismo della madre, ma le associazioni delle vittime insistono che erano presenti indizi della sua pericolosità e che ulteriori esperimenti dovevano essere svolti. Dal 1961, quando il farmaco fu ritirato, sia la Grünenthal che alcuni dei distributori del medicinale hanno pagato risarcimenti danni ad alcune vittime. In Australia sono ancora aperte alcune cause per risarcimento.

(Fonte Post del 1 settembre 2012)