Ecco alcuni esempi di malattie che hanno avuto, grazie ai farmaci biotech, un cambiamento della propria storia, in positivo per chi ne è colpito. Tumore al colon retto, che in Italia rappresenta il 13,2% di tutte le neoplasie diagnosticate: mentre nell’epoca ‘pre-biologica’ la sopravvivenza delle persone in stadio avanzato era inferiore all’anno, ora i pazienti possono beneficiare di un allungamento della vita e, in alcuni casi, arrivare alla guarigione completa, anche in presenza di metastasi non operabili. Sclerosi multipla: 68.000 persone affette nel nostro Paese. Da poco tempo i pazienti italiani possono avvalersi di un nuovo anticorpo monoclonale che interagisce con le cellule del sistema immunitario responsabili dell’attacco al sistema nervoso centrale, la cui efficacia si protrae anche negli anni successivi al trattamento (al momento il massimo periodo di osservazione degli studi è di 5 anni).
Mieloma multiplo: colpisce il midollo osseo ed è diffuso soprattutto tra gli over 65. Ogni anno in Italia si diagnosticano oltre 3 mila casi. Negli ultimi anni si è avuto un incremento del numero di casi, forse legato al progressivo aumento dell’età nel mondo. Recentemente un nuovo farmaco biologico ha ottenuto l’approvazione per il trattamento del mieloma multiplo refrattario e la designazione di farmaco orfano. Sindrome miastenica di Lambert-Eaton: questa malattia rara colpisce 1 persona ogni 250.000/333.000. Recentemente è stato approvato un medicinale biologico, che ha ricevuto anche la designazione di farmaco orfano, che migliora la forza e l’ampiezza della risposta muscolare a riposo del paziente.
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Ancora, l’impegno delle aziende per le malattie neglette: secondo l’Oms sono 17, trasmesse da insetti o dal contatto con acque contaminate e provocano ritardi dello sviluppo intellettuale e cognitivo. Colpiscono circa un miliardo di persone in 149 Paesi. Grazie all’impegno delle imprese del farmaco, sono stati potenziati i programmi di trattamento e profilassi per alcune malattie neglette.
Infine, il 2014 è stato l’anno del virus Ebola, un’epidemia ben superiore a tutte le precedenti, che ha ucciso migliaia di persone in Africa, e ha raggiunto anche Europa e Stati Uniti. C’è in atto una ‘gara’ tra ricercatori e governi per trovare una soluzione. Sul fronte dei vaccini, quello studiato e testato all’inizio in laboratori italiani, è attualmente in fase di sviluppo clinico. E grazie al biotech si sta lavorando intensamente anche sul fronte delle cure. Un farmaco antivirale già usato come trattamento influenzale lo scorso anno in Giappone sta mostrando di dimezzare la mortalità nei pazienti con bassi o moderati livelli di virus Ebola in circolo, suggerendo un possibile utilizzo nelle fasi iniziali della malattia. E allo studio ci sono altre ipotesi di trattamento.