l’AIFA cerca di coniugare in modo efficiente all’interno del proprio percorso di Health Technology Assessment (HTA), la valutazione del rischio-beneficio di un medicinale con quella del costo-efficacia. L’accordo negoziale con le Aziende farmaceutiche, di volta in volta, può basarsi su diversi modelli di rimborsabilità condizionata:
- Cost sharing (CS) – prevede uno sconto sul prezzo dei primi cicli di terapia per tutti i pazienti eleggibili al trattamento, così come individuati dal Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto;
- Risk sharing (RS) – rispetto al precedente, lo sconto si applica esclusivamente ai “non responder”;
- Payment by result (PbR) – estende le modalità del RS, prevedendo una rimborso totale da parte dell’Azienda farmaceutica su tutti i “non responder” (100% su tutti i fallimenti terapeutici);
- Success fee (SF) – si basa sul concetto del PbR ma al contrario, in quanto prevede un rimborso totale da parte dell’Azienda Ospedaliera su tutti i “responder” (100% su tutti i successi terapeutici) all’Azienda farmaceutica.
Solitamente si fa ricorso al PbR nel caso di medicinali il cui rapporto rischio-beneficio presenta un grado di incertezza maggiore e si basa sulla definizione del non responder. Col payment by results chi compra, il Ssn, acquista un risultato certo. Nel modello tradizionale di rimborsabilità, invece, il Ssn compra una probabilità di successo (trading gamble) secondo una percentuale nota ma non certa, definita in economia come utilità probabile attesa.
L’Agenzia europea dei medicinali (EMA) ha raccomandato le prime due autorizzazioni all’immissione in commercio per i medicinali contenenti le cellule T dei recettori dell’antigene chimerico (CAR) nell’Unione europea (UE). Kymriah (tisagenlecleucel, Novartis) e Yescarta (axicabtagene ciloleucel, Kite Pharma Gilead). Anche MolMed in Italia dispone di una cura Car-T, denominata CAR CD44v6, che è stata autorizzata a fine marzo sempre da Aifa per la sperimentazione clinica.
AIFA ha utilizzato per la prima volta il pagamento al risultato (payment at results) dando il via libera alla rimborsabilità della prima terapia a base di cellule CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell) disponibile in Italia.
Il prezzo totale per una terapia completa sarà di circa 300 mila euro a paziente. Lo schema prevede che, dopo il pagamento della prima sacca, le successive tranche (a 6 mesi e a 12 mesi) siano pagate solo se nel paziente vi sarà la remissione. Insomma, si paga solo se la terapia funziona. Per finanziare la cura si attingerà al Fondo speciale per i farmaci innovativi oncologici di 500 milioni.
We report the Comunicato stampa n. 583 di AIFA
AIFA approva la rimborsabilità della prima terapia CAR-T
L’Agenzia Italiana del Farmaco ha dato il via libera alla rimborsabilità della prima terapia a base di cellule CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell) disponibile in Italia.
La nuova terapia, denominata Kymriah (tisagenlecleucel), potrà essere prescritta secondo le indicazioni approvate da EMA e utilizzata presso i centri specialistici selezionati dalle Regioni, per pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) resistenti alle altre terapie o nei quali la malattia sia ricomparsa dopo una risposta ai trattamenti standard e per pazienti fino a 25 anni di età con leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B.
Le terapie CAR-T rappresentano una strategia immunoterapica di ultimissima generazione nella lotta ai tumori ematologici. Utilizzano i globuli bianchi (linfociti T) prelevati dal paziente e appositamente ingegnerizzati per attivare il sistema immunitario; una volta reinfusi nel paziente, entrano nel circolo sanguigno e sono in grado di riconoscere le cellule tumorali e di eliminarle.
Con l’approvazione da parte del Consiglio di amministrazione di AIFA, si è concluso l’iter procedurale per garantire l’accesso a queste nuove terapie salvavita ad esito di una negoziazione contrassegnata da uno spirito di responsabile collaborazione con l’azienda.
“Le caratteristiche tecniche e operative di questo tipo di terapia, e soprattutto la gestione delicata dei possibili effetti collaterali ha reso necessario rispetto al passato un lavoro diverso di pianificazione – dichiara il direttore generale di AIFA Luca Li Bassi – che ha coinvolto, in ruoli parimenti fondamentali, tutti gli attori del Sistema Sanitario Nazionale. Un lavoro di squadra puntuale e attento ha fatto in modo di aprire un percorso che garantirà a breve un accesso presso centri specialistici distribuiti nelle diverse aree geografiche del territorio nazionale.
L’approvazione attraverso un nuovo modello di rimborso, il pagamento al risultato (payment at results), utilizzato da AIFA per la prima volta, è dunque l’atto conclusivo di un lavoro di programmazione sanitaria per il quale – conclude Li Bassi – intendo ringraziare il lavoro del personale e delle Commissioni dell’AIFA (CTS-CPR), il Centro Nazionale Trapianti, le Regioni, il supporto tecnico del prof. Franco Locatelli, presidente del Consiglio Superiore di Sanità, delle Società Scientifiche e l’interessamento diretto dello stesso Ministro, che ha incoraggiato e facilitato un ottimo lavoro di squadra con le direzioni del Ministero della Salute”.
“L’approvazione in CdA della prima terapia CAR-T – dichiara il presidente Stefano Bonaccini – segna un passaggio molto importante per la salute pubblica e per il nostro SSN, che intorno a questa negoziazione ha visto un cambio rispetto al passato”.
