E’ morta venerdì Frances Oldham Kelsey, farmacologo del FDA che tra i primi intuì i gravi effetti collaterali del farmaco assunto dalle donne in gravidanza e negò la commercializzazione negli Usa.
di Emanuela Di Pasqua – 8 agosto 2015 – CORRIERE DELLA SERA / PEDIATRIA
Se ne è andata a 101 anni Frances Oldham Kelsey a tutti nota come la scienziata anti-talidomide. Dietro di sé lascia un ricordo importante per aver cambiato la storia della medicina e aver intuito controcorrente gli effetti di un medicinale che ha tristemente segnato un’epoca: la talidomide, il farmaco spacciato in tutto il mondo come tranquillante che in realtà danneggiava i feti.
La verità sul talidomide
Si parla oggi di criminale superficialità (o forse malafede) a proposito del modo disinvolto e con cui venne messo in commercio (anzi consigliato alle donne in dolce attesa), quando bastò approfondire alcuni dati per metterne a fuoco gli effetti collaterali inquietanti. A Frances Oldham Kelsey, farmacologo e medico che lavorava da poco alla Food and Drug Administration proprio nel settore delle richieste di licenza dei nuovi farmaci, si deve la decisione storica della mancata autorizzazione all’immissione in commercio negli Stati Uniti della talidomide. Kelsey fu tra le prime a sollevare un’ombra di sospetto e a sottrarsi a un pensiero di gruppo che altrimenti avrebbe mietuto ancor più vittime. Il disastro della talidomide e l’impulso di questa scienziata canadese misero in moto anche la revisione dell’FDA e delle norme che regolavano la commercializzazione dei farmaci, inasprendo i controlli e gli studi necessari per immettere una nuova sostanza in commercio. Dagli anni ’60, la talidomide è considerata il prototipo dei teratogeni (dal greco teratos = mostro) con un rischio di teratogenicità massimo tra il 34° e il 50° giorno di gestazione. I principali effetti indesiderati del farmaco sono, oltre la focomelia, amelia, difetti cardiaci, malformazioni renali e gastrointestinali, sordità, ritardo mentale e autismo.
L’autorizzazione negata
Nonostante la grande popolarità del farmaco e nonostante le forti pressioni esercitate per la sua approvazione (all’epoca era già commercializzato in Canada, in Africa e in oltre 20 Paesi europei), Frances Kelsey ebbe forti dubbi sugli studi preclinici sulla talidomide e non esitò a negarne, come membro della Food and Drug Administration, la messa in commercio negli Usa. La storia le ha dato ragione. Alla fine del 1961 gli scienziati identificarono il farmaco come causa di gravi malformazioni neonatali. Le intuizioni di Kelsey vennero così tristemente confermate e la scienziata fu premiata nel 1962 dal Presidente John F. Kennedy per avere evitato che la tragedia della talidomide si potesse verificare negli Stati Uniti. La farmacologa ebbe da allora in poi un ruolo strategico nella nascita della riforma sui farmaci.
La storia del farmaco
L
a talidomide è un farmaco che fu venduto negli anni Cinquanta e Sessanta come sedativo, anti-nausea e ipnotico, rivolto in particolar modo alle donne in gravidanza. La sua storia inizia ufficialmente negli anni ‘50. La prima apparizione sul mercato fu con il Grippex (talidomide associata ad altri principi attivi), prodotto dall’azienda tedesca Chemie Grünenthal e distribuito in forma sperimentale per il trattamento di infezioni respiratorie. Ma il farmaco non ebbe alcun successo. Nel 1954, dopo anni di ricerche, la Chemie Grünenthal depositò il brevetto per Contergan, a base di talidomide, il «miracoloso» farmaco anti-nausea e sedativo. La Chemie Grünenthal, confortata dalla scarsa tossicità del farmaco rispetto ai suoi colleghi del tempo, lanciò una campagna marketing senza precedenti: la talidomide venne pubblicizzata sulle più autorevoli riviste scientifiche e ovunque si sottolineava la completa sicurezza del farmaco, talmente sicuro che se ne consigliava l’uso ai bambini e alle persone sottoposte a stress emozionali. Già a partire dagli anni 50 l’embriopatologo Willis aveva iniziato ad allertare genericamente l’opinione pubblica e la comunità scientifica sull’uso di alcuni farmaci durante la gravidanza per i possibili danni sull’embrione. Intanto nel 1960 per la prima volta vennero documentati e presentati al congresso Pediatrico Nazionale in Germania due casi clinici con difetti congeniti agli arti. Fu in quella sede che il professor Widukind Lenz suggerì che tali malformazioni fossero ascrivibili all’uso di talidomide in gravidanza e iniziò i suoi studi che sfociarono in un esplicito rapporto contro il farmaco. Al tempo stesso un altro studio, del dottor William McBride in Australia, andava nella medesima direzione. Nel maggio 1961 la Chemie Grünenthal integrò il bugiardino del farmaco, introducendo tra i possibili effetti collaterali, in caso di uso prolungato, l’insorgenza di neuropatie e nel novembre del 1961 la talidomide venne infine ritirata dal mercato tedesco e successivamente dai mercati di ben 50 Paesi dove era stato diffuso con quaranta nomi commerciali diversi, tra i quali il Contergan (purtroppo però le scorte continuarono a essere vendute ancora clandestinamente). Oggi si sa che il primo caso registrato di focomelia causata dalla talidomide risale al 25 dicembre 1956. Attualmente il principio attivo è nuovamente utilizzato contro le manifestazioni cutanee del lupus, nella cura del mieloma multiplo e delle malattie infiammatorie croniche intestinali.
Ancora in attesa di giustizia
Ma l’esercito dei talidomidici (i bimbi nati mutilati a causa del medicinale) sta ancora aspettando una giustizia. Solo in Italia provocò handicap a circa 688 persone di cui 125 ancora vivi e a livello mondiale sono circa 7 mila i talidomidici (ma c’è chi parla del triplo). La casa farmaceutica tedesca Grünenthal di Stolberg solo nel 2012 ha chiesto scusa alle migliaia di persone mutilate e per il momento la Germania non ha ancora concesso il risarcimento. La notizia della morte di Frances Oldham Kelsey, all’età di 101 anni e dopo una brillante carriera alla FDA, riporta più che mai d’attualità un capitolo doloroso e mai chiuso. E intanto oggi l’umanità la ricorda con gratitudine perché grazie alla sua preparazione e alla fermezza della sua decisione ha dato un grande contributo alla tutela della salute del popolo americano. E non solo.
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